Cominciamo con una definizione, forse al primo contatto un poco difficile; non fermatevi qui, avremo modo di chiarirla. La Medicina fondata sulle prove, secondo la definizione di David L. Sackett, con Archibald Cochrane fra i “padri” della EBM, è “l’ integrazione delle migliori prove di efficacia clinica con la esperienza e l’abilità del medico ed i valori del Paziente”. Possiamo esprimere lo stesso concetto in un altro modo: la EBM è “l’uso cosciente, esplicito e giudizioso delle migliori evidenze (cioè prove di efficacia) biomediche al momento disponibili, al fine di prendere le decisioni per l’assistenza del singolo Paziente”.

Come si vede il paziente è il ‘centro’ della Medicina fondata sulle prove e deve conoscere bene perché gli vengono consigliati determinati esami o determinate cure. Soprattutto deve sapere quali sono la logica e la cultura che “stanno dietro” ai consigli quotidiani del suo Diabetologo, non casuali o soggettivi, ma fondati su dati di ricerca scientifica rigorosa applicati “su misura” ad ogni singolo paziente. Così è possibile la reale alleanza terapeutica che lo vede protagonista della sua cura. La Medicina da sempre si è basata (o avrebbe dovuto basarsi) su questi principi: oggi però esistono conoscenze così vaste e metodi scientifici così rigorosi che si è creato un movimento di pensiero che ha cercato di razionalizzare il tutto per fornire al Paziente le cure sicuramente efficaci. Tornando alla nostra definizione, i concetti chiave sono tre: la Medicina fondata sulle prove è l’integrazione delle migliori ‘prove di efficacia clinic’a con la ‘esperienza e l’abilità del medico’ e i ‘valori del paziente’.

Tutti sappiamo che la ricerca medica è un campo vastissimo, che spazia dalle conoscenze sul significato di singole molecole nel causare una malattia allo studio della diffusione di una malattia in una popolazione ed ai motivi di carattere biologico o sociale che la determinano: tutte queste forme di ricerca sono necessarie per costruire la scienza medica.

Le prove di efficacia clinica sono i risultati di studi capaci di dimostrare, con una certezza scientifica misurabile e condivisibile da altri, che è utile eseguire un determinato esame o assumere una determinata medicina. Questi studi sono eseguiti secondo metodiche ben precise mirate ad escludere possibilità di errore.

Il Diabetologo mi dice che tenere la glicemia bassa è utile per prevenire la retinopatia diabetica. Dietro questa affermazione ci sono studi che hanno esaminato per un lungo periodo di tempo due gruppi di pazienti simili tra loro all’inizio: un gruppo curato in modo tradizionale, accettando delle glicemie più alte, e l’altro trattato in modo più aggressivo, cercando di ottenere delle glicemie più basse, vicine alla normalità. Alla fine dello studio fra i pazienti che erano stati mantenuti a glicemie più basse la retinopatia diabetica era molto meno comune.

Il Diabetologo mi dice che mantenere basso il colesterolo è utile per evitare che mi venga l’infarto.Dietro questa affermazione ci sono almeno due tipi di studi; studi che hanno dimostrato che i diabetici con il colesterolo alto hanno l’infarto più spesso che i diabetici con il colesterolo basso e studi che hanno dimostrato che abbassare il colesterolo è utile per evitare che venga l’infarto.

Il Diabetologo mi dice che ogni anno devo fare l’esame del fondo dell’occhio. Dietro questo consiglio ci sono studi che hanno dimostrato che individuare piccole lesioni nella retina anche quando non esiste nessun disturbo della vista è utile, perché è possibile eseguire cure che evitano la riduzione o la perdita della vista, iniziando proprio da quando sono presenti talune piccole lesioni.

In verità non è tutto così facile. Gli studi devono essere fatti con metodiche molto rigorose spesso lunghe e costose e non su ogni terapia si possono avere prove che derivano da studi esplicitamente rivolti a dimostrare l’efficacia proprio di quella terapia.

Talora è necessario basarsi su prove meno dirette come l’osservazione clinica di gruppi di pazienti che hanno avuto risultati diversi con cure diverse somministrate nella pratica quotidiana e non in uno studio mirato, studi sulle popolazioni che hanno dimostrato come determinati comportamenti sono efficaci (per esempio l’esercizio fisico quotidiano nella prevenzione delle complicanze cardiovascolari), riunioni di consenso fra esperti che, sulla base di dati scientifici indicativi ma non conclusivi e certi, indicano comunque il più ragionevole atteggiamento da tenere nella pratica clinica. Tutte queste “fonti” sono utilizzate nella pratica quotidiana, privilegiando sempre quelle che hanno la maggiore certezza scientifica.

I risultati degli studi, per quanto rigorosi, non possono essere applicati ad ogni paziente in modo meccanico ed indiscriminato. Certamente gli studi danno una indicazione su quelle che sono “molto probabilmente” le migliori terapie per tutti, tuttavia il medico deve sapere riconoscere l’unicità del Paziente, la presenza di malattie diverse nella stessa persona, quali possono essere i rischi ed i benefici di un intervento per quel singolo paziente, quali sono le sue esigenze e capacità individuali per seguire una particolare cura.

Ogni paziente ha le sue aspettative, le sue preoccupazioni, le sue preferenze e le porta con sé ad ogni visita. La terapia sicuramente deve essere in primo luogo efficace, ma non può prescindere da questi fattori: senza l’alleanza terapeutica medico-paziente si perde l’efficacia anche del farmaco migliore, che può non essere assunto, essere assunto irregolarmente, non essere “accettato”. Anche il dialogo e la condivisione fanno quindi parte della Evidence Based Medicine.

Il medico che applica i principi della Medicina fondata sulle prove:
• inquadra i problemi del Paziente e si pone nei suoi confronti dei quesiti e degli obiettivi precisi;
• cerca, secondo un metodo corretto, le migliori soluzioni possibili, servendosi delle prove scientifiche di efficacia di maggior valore presenti nella letteratura medica;
• le interpreta criticamente, alla luce della sua esperienza e abilità, in funzione dell’assistenza mirata a quel singolo paziente;
• costruisce una alleanza terapeutica per attuare le cure nel migliore dei modi possibili con la attiva partecipazione del Paziente;
• verifica i risultati e modifica le strategie di cura con la stessa metodologia.

Il paziente sa di essere curato secondo una metodologia rigorosa, volta a dargli sempre il meglio, scegliendo esami diagnostici e terapie di dimostrata efficacia, tralasciando quanto può essere inutile, e puntando sempre sulla sua informazione e partecipazione.