Il pancreas artificiale “ibrido” nei bambini con diabete tipo 1: un trial randomizzato e controllato
Punti chiave
Domanda: In bambini di età compresa fra 6 e 13 annicon diabete tipo 1, un sistema microinfusore-sensore ad ansa chiusa ibrida è più efficace nel migliorare il controllo glicemico, rispetto a un sistema integrato microinfusore-sensore (SAP)?
Risultati: In questo studio randomizzato e controllato un sistema microinfusore-sensore ad ansa chiusa ibrida (con intervento dell’utilizzatore solo in occasione dei boli prandiali) ha determinato un incremento significativamente maggiore del tempo trascorso nel range di glicemia target 70-180 mg/dl, rispetto all’utilizzo di SAP, senza differenze nel tempo trascorso in ipoglicemia.
Significato: L’utilizzo di un pancreas artificiale “ibrido” ha mostrato, in una popolazione in cui è molto difficile raggiungere gli obiettivi glicemici, un profilo di efficacia e sicurezza simile a quanto osservato in adolescenti e adulti
A cura di Eugenio Alessi
Ottenere un buon controllo glicemico nei bambini con diabete tipo 1 è un’impresa difficile, che viene compiuta solo in una minoranza di casi. L’uso di un sistema microinfusore-sensore ad ansa chiusa ibrida (con intervento dell’utilizzatore solo in occasione dei boli prandiali) potrebbe migliorare gli outcome glicemici e la qualità di vita in questi bambini. Obiettivo dello studio randomizzato e controllato, condotto da Marc D. Breton (University of Virginia Center for Diabetes Technology, Charlottesville, USA) e coll. in quattro centri di diabetologia pediatrica negli Stati Uniti e recentemente pubblicato sul New England Journal of Medicine era quello di confrontare il sistema ad ansa chiusa ibrida con un sistema integrato microinfusore-sensore (SAP, sensor augmented pump) in una popolazione di bambini di età compresa fra 6 e 13 anni, con diabete tipo 1 diagnosticato da almeno 1 anno.
L’outcome primario era rappresentato dalla percentuale di tempo con glicemia compresa nel range target fra 70 e 180 mg/dl; fra gli outcome secondari il tempo trascorso con glicemia >180 mg/dl, la glicemia media, l’emoglobina glicata a 16 settimane e il tempo trascorso con glicemia <70 mg/dl. Sono stati reclutati 101 pazienti, randomizzati con rapporto 3:1 nel gruppo ansa chiusa (78 pazienti) e nel gruppo di controllo (23 pazienti). L’età andava dai 6 ai 13 anni, la durata del diabete da 1 a 12 anni, l’emoglobina glicata da 5,7 a 10,1% e l’80% dei pazienti era già in terapia con microinfusore all’arruolamento. Dopo una fase di run-in di 2 settimane per i pazienti in terapia multiniettiva, il follow-up è stato di 16 settimane.
La percentuale di tempo con glicemia nel range fra 70 e 180 mg/dl è aumentata dal 53 ± 17% al basale al 67 ± 10% in media nelle 16 settimane di trattamento nel gruppo ansa chiusa e dal 51 ± 16% al 55 ± 13% nel gruppo di controllo (differenza media corretta 11%, pari a 2,6 ore/die, IC 95%C 7-14, p <0,001), con percentuale del tempo con glicemia >180 mg/dl e glicemia media significativamente più basse nel gruppo ansa chiusa (p <0,001 per entrambe le variabili), il tutto in maniera indipendente dalle caratteristiche al basale in termini di età, sesso, emoglobina glicata, BMI, status socioeconomico, terapia precedente.
L’emoglobina glicata a 16 settimane è scesa da 7,6 ± 1,0% a 7,0 ± 0,85% nel gruppo ansa chiusa e da 7,9 ± 0,9% a 7,6 ± 0,9% nel gruppo di controllo (p = 0,08, non significativo). In entrambi i gruppi il tempo trascorso con glicemia <70 mg/dl è stato basso (1,6% gruppo ansa chiusa, 1,8% gruppo controllo) e non si sono verificati episodi di ipoglicemia severa e chetoacidosi diabetica. Nel gruppo pancreas artificiale la percentuale di tempo in cui il sistema è stato utilizzato nella modalità ansa chiusa è stata il 93%.
Gli autori concludono che, in questo studio randomizzato e controllato, la terapia con sistema ad ansa chiusa ibrida si è dimostrato più efficace, in termini di tempo trascorso nel range di glicemia 70-180 mg/dl, rispetto all’utilizzo di un sistema integrato microinfusore-sensore, in una popolazione di bambini con diabete di tipo 1 ed età fra i 6 e i 13 anni, con un profilo di efficacia e sicurezza simile a quanto osservato in adolescenti e adulti.Fra i punti di forza dello studio sono stati l’arruolamento di pazienti senza limitazioni legate ai livelli di emoglobina glicata o precedenti episodi di ipoglicemia severa e chetoacidosi, l’elevata aderenza al trattamento in entrambi i gruppi e il setting ambulatoriale. Limite riconosciuto dagli autori è che la popolazione, nonostante gli ampi criteri di eleggibilità, potrebbe non essere pienamente rappresentativa della popolazione generale per status socioeconomico e familiarità con l’utilizzo dei device per la gestione del diabete, nonché la durata relativamente breve dello studio.
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